👤 基本信息
| 患儿 | 王XX，女，8岁6月 |
| 就诊日期 | 2025-03-15（首次诊断ITP） |
| 主诉 | 反复皮肤瘀斑1年余 |
| 标签 | 慢性ITP 持续>12月 TPO-RA |
📝 现病史
1年余前（2024年2月）无明显诱因出现皮肤瘀斑，查PLT 15×10⁹/L，外院诊断急性ITP，予IVIG 1g/kg×2天后PLT回升至正常。此后激素口服（泼尼松1.5mg/kg/d×2周→减量），减量过程中PLT反复下降至20-40×10⁹/L。
12个月病程中多次IVIG治疗，每次短暂有效后复发。目前PLT波动于25-45×10⁹/L，皮肤间断出现瘀斑，无严重出血。
既往史：既往体健，按时接种疫苗。 个人史：G1P1，足月顺产，发育正常。 家族史：否认家族血液病史。 过敏史：否认。
🩺 体格检查
| 生命体征 |
|---|
| T | 36.5℃ |
| HR | 88次/分 |
| BP | 100/65 mmHg |
| 体重 | 26 kg（P50） |
| 系统查体 |
|---|
| 一般情况 | 神志清，精神可，营养良好 |
| 皮肤粘膜 | 双下肢散在瘀斑，口腔粘膜无出血 |
| 淋巴结 | 未触及肿大 |
| 心肺 | 未见异常 |
| 腹部 | 腹软，肝脾未触及 |
| 神经系统 | 无异常 |
🔬 辅助检查
| 项目 | 结果 | 参考值 | 解读 |
|---|
| WBC | 6.8×10⁹/L | 5-12 | 正常 |
| Hb | 122 g/L | 110-140 | 正常 |
| PLT | 32×10⁹/L | 150-350 | ↓↓ |
| 网织红细胞 | 1.0% | 0.5-1.5 | 正常 |
| ANA | 1:80 | <1:80 | 临界，随访 |
| 抗dsDNA | 阴性 | | 排除SLE |
| 直接Coombs | 阴性 | | 排除Evans综合征 |
| 肝肾功能 | 正常 | | |
| 血清Ig | 正常范围 | | 排除CVID |
| 抗HPF/HRA抗体 | 抗GPIIb/IIIa阳性 | | 确认ITP |
🔬 慢性ITP免疫演进
抗PLT抗体→CD8+T直接杀伤→Treg缺陷→自身反应B/T逃逸→持续破坏。
TPO-RA：不抑制免疫→刺激巨核细胞增殖→增加PLT生成。Paradigm shift。
✅ 诊断
| 诊断依据 | 符合情况 |
|---|
| ITP病程>12个月 | ✅ 2024年2月起病，至今>13个月 |
| 对IVIG和激素依赖/复发 | ✅ 多次IVIG有效后复发 |
| 排除继发因素 | ✅ ANA临界，dsDNA阴性，Coombs阴性 |
诊断：慢性ITP（持续型）
定义：ITP病程持续>12个月。治疗目标：维持安全PLT（≥30×10⁹/L），改善生活质量。
💊 治疗方案
| 药物 | 方案 | 目的 |
|---|
| Eltrombopag（艾曲波帕） | 25 mg 口服 每日1次 | TPO-RA，刺激巨核细胞增殖产板 |
| 监测 | 每周查PLT×4周，后改为每2-4周 | 剂量调整依据 |
| 肝功能监测 | 每月查肝功能 | Eltrombopag潜在肝损 |
治疗策略转变：慢性ITP治疗从"减少破坏"（激素/IVIG）转向"增加生成"（TPO-RA），脾切率从>50%降至<10%。
📅 随访经过
第2周（2025-03-29）
Eltrombopag 25mg/d后PLT 52×10⁹/L。瘀斑减少。
第4周（2025-04-12）
PLT 105×10⁹/L。皮肤无新发瘀斑。肝功能正常。✅ 完全反应
第12周（2025-06-07）
PLT稳定于80-120×10⁹/L。Eltrombopag减至25mg隔日一次。
第24周（2025-09-01）
PLT 75×10⁹/L（隔日服药）。无出血。肝功能正常。
慢性ITP用最低有效剂量维持。
📚 要点总结
① 慢性ITP=病程持续>12个月，治疗目标是维持安全PLT
② TPO-RA是近15年ITP最大突破：从"减少破坏"到"增加生成"
③ 治疗反应率70-90%，但需持续用药，停药后多复发
④ Eltrombopag需监测肝功能，Romiplostim皮下注射无需监测肝功能
🔍 疑难剖析与鉴别诊断
① 慢性ITP需排除继发：ANA+dsDNA(SLE)、HCV/HIV、H.pylori
② TPO-RA vs 脾切除：前者无创可逆；后者创伤性不可逆但可能根治
📝 自测题
❓ 题目1
慢性ITP（持续>12月）的二线治疗选择有哪些？
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二线方案：①TPO-RA（艾曲波帕/罗米司亭）：刺激血小板生成，反应率70-80%，需持续用药；②利妥昔单抗（375mg/m²×4周）：清除B细胞，约30-40%持续缓解；③脾切除：传统方案，完全缓解率60-70%，但感染风险增加（需术前疫苗）。选择需考虑患者年龄、合并症、生育计划和个人偏好。
❓ 题目2
TPO-RA长期使用需要注意哪些不良反应？
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主要风险：①肝毒性（艾曲波帕需监测肝功能）；②血栓事件（血小板过度升高时风险增加）；③骨髓纤维化（罕见，长期使用需定期监测）；④停药后血小板反弹下降。目标血小板：50-150×10⁹/L，不宜追求过高。
📖 参考文献
1. Bussel JB, et al. Pediatric Immune Thrombocytopenia. Adv Pediatr. 2024;71(1):123-145. PMID: 38944486
2. Bussel JB, et al. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a TPO-RA for ITP. Br J Haematol. 2018;183(4):553-562. PMID: 30191972