📊 流行病学 + 急性 vs 慢性
| 项目 | 数据 |
|---|
| 发病率 | 1–6/10万儿童/年 |
| 峰值年龄 | 2–5岁（急性） |
| 性别比 | 急性 M:F≈1:1；慢性 F>M |
| 季节 | 春冬季多发（感染后） |
| 自限率 | 80% 6月内自发缓解 |
| 特征 | 急性（<12月） | 慢性（≥12月） |
|---|
| 年龄 | <10岁 | >10岁/青春期 |
| 起病 | 急，感染后1–4周 | 隐匿 |
| 自发缓解 | 80% | <20% |
| 性别 | M≈F | F>M |
| 抗体 | 一过性 | 持续性 |
| 治疗 | 多数仅需观察 | 需免疫治疗 |
🔍 诊断标准 + 检查
⚠️ 排除性诊断 — 必备条件
① 血小板 <100×10⁹/L（≥2次）
② 血涂片：血小板↓，无异常细胞，RBC正常
③ 骨髓（非必须）：巨核细胞正常或增多
必须排除：假性血小板减少（EDTA→枸橼酸钠）、遗传性（WAS/BSS/MYH9）、AA/MDS/白血病、DIC/TTP-HUS、药物性（肝素/万古/磺胺）、NAIT
| 检查 | 目的 |
|---|
| CBC+涂片 ⭐ | 确认+排除异常细胞 |
| 网织血小板 | ↑提示破坏增多 |
| ANA | 青春期女必查 |
| 直抗Coombs | 必查（排除Evans） |
| dsDNA/抗Sm | ANA(+)时加查 |
| aPL | 反复血栓+血小板低 |
| HBV/HCV/HIV | 慢性ITP必查 |
| Ig水平 | 慢性/反复感染 |
| 骨髓 | 治疗无效/不典型时 |
🚩 骨髓检查红旗征：Hb↓+Ret↓+WBC异常 → 白血病/MDS/AA｜脾大 → 白血病/淋巴瘤｜骨痛 → 白血病/神经母细胞瘤｜涂片异常细胞 → 白血病｜多种一线无效 → 非ITP｜>10岁+全身症状 → SLE
🩸 出血分级（Buchanan评分）+ 治疗指征
| 分级 | 表现 | 决策 |
|---|
| 0 | 无出血 | 观察 |
| 1 | 轻微瘀点/瘀斑（<5处） | 观察 |
| 2 | 中等瘀斑/少量鼻衄 | 考虑治疗 |
| 3 | 黏膜出血（鼻衄>30min、牙龈、血尿） | 积极治疗 |
| 4 | 严重出血（颅内、消化道大出血） | 紧急治疗 |
| 血小板 | 出血 | 处理 |
|---|
| >30×10⁹/L | 无/轻微瘀点 | 观察 |
| 10–30 | 黏膜出血 | 考虑治疗 |
| <10 | 或湿性出血 | 立即治疗 |
| <20 | 无出血但活动量大 | 个体化 |
💊 治疗阶梯
1
观察等待
PLT>30 + 无/轻微出血
首选方案
2
一线治疗
IVIG ± 糖皮质激素 ± 抗D
有效率80%
3
二线治疗
TPO-RA / 利妥昔单抗
慢性/难治性
4
三线/最后手段
CSA/MMF/AZA → 脾切除
>5岁，ITP>1年
一线治疗详情
IVIG
| 项目 | 内容 |
|---|
| 剂量 | 0.8–1g/kg/d × 1–2天 或 2g/kg分2天 |
| 起效 | 24–72小时 |
| 有效率 | 80%（暂时性） |
| 维持 | 2–4周 |
| 机制 | Fc受体封闭+抗独特型抗体 |
适用：急性出血、需快速提升PLT、手术前
抗D免疫球蛋白
| 项目 | 内容 |
|---|
| 剂量 | 50–75μg/kg 单次 |
| 前提 | RhD(+) + 脾未切 + Hb正常 |
| 有效率 | 70–80% |
| 起效 | 24–48小时 |
| ⚠️ | 一过性溶血（Hb↓10–20g/L） |
糖皮质激素
| 方案 | 剂量 | 疗程 |
|---|
| 泼尼松 | 1–2mg/kg/d（最大60mg） | 2–4周渐减 |
| 地塞米松 | 0.6mg/kg/d（最大40mg）×4天 | 脉冲式 |
| IVMP（严重） | 10–30mg/kg/d × 3天 | 冲击 |
适用：慢性ITP、IVIG无效或替代｜儿童急性ITP应避免长期激素（生长影响）
💡 观察等待要点
• PLT>30 + 无/轻微瘀点 → 无需治疗
• 限制剧烈/接触性运动
• 避免阿司匹林、NSAIDs
• 每周查PLT直至稳定
🔄 二线治疗（慢性/难治性ITP）
| 药物 | 剂量 | 有效率 | 备注 |
|---|
| TPO受体激动剂（整体） | — | 70–80% | 长期维持，不治愈，改变预后 |
| 罗米司亭 Romiplostim | 1–10μg/kg SC qw | 80% | 皮下注射 |
| 艾曲波帕 Eltrombopag | 25–75mg/d 口服 | 70–80% | 肝毒性监测 |
| 海曲泊帕 Hetrombopag | 2.5–7.5mg/d | 70%+ | 中国已上市 |
| 利妥昔单抗 Rituximab | 375mg/m² qw ×4周 | 30–60%（6月） | B细胞清除，持续缓解率低 |
| 环孢素A | 3–5mg/kg/d | 30–50% | 肾毒性 |
| MMF | 300–600mg/m² bid | 30–40% | 耐受性好 |
| 硫唑嘌呤 | 1–2mg/kg/d | 20–40% | 起效慢8–12周 |
| 脾切除 | — | 80%（即刻） | 最后手段，>5岁，感染风险 |
🔴 Evans综合征
定义：AIHA + ITP，同时或相继发生。可发展为三系自身免疫（AIHA+ITP+AIN）。占ITP 1–3%，慢性化率 >60%，复发率50–70%，双峰发病（<5岁和10–15岁）。
| 特征 | 单纯ITP | Evans综合征 |
|---|
| 受累系 | 仅血小板 | 血小板+RBC（±粒细胞） |
| Coombs | (-) | (+) |
| 溶血 | (-) | (+) |
| 慢性率 | 20% | >60% |
| 继发SLE | 低 | 高 |
| 治疗反应 | 好 | 差 |
| 脾切有效率 | 80% | 40–50% |
| Evans治疗 | 方案 |
|---|
| 急性 | IVIG + 激素（激素更重要） |
| 维持 | 泼尼松1–2mg/kg→渐减至最低有效量 |
| 激素依赖 | 利妥昔单抗（首选二线，70%） |
| 难治性 | CSA/MMF/西罗莫司/脾切 |
| 紧急输血 | O型洗涤RBC（温抗体配型困难） |
Evans→继发风险：SLE 10–20%｜APS 5–10%｜CVID 5%｜ALPS 罕见 → 随访ANA+dsDNA q6–12月、aPL、Ig水平
🔴 继发性ITP（SLE相关）
关键：SLE患者ITP发生率10–25%，ITP为SLE首发表现3–15% → 青少年慢性ITP建议筛查ANA
| 特征 | 原发ITP | SLE-ITP |
|---|
| ANA | 通常(-) | (+) |
| 抗磷脂抗体 | 通常(-) | 常(+) |
| 补体 | 正常 | ↓（C3/C4） |
| 多系统受累 | (-) | (+) |
| 抗dsDNA | (-) | (+) |
| 治疗反应 | 好 | 需SLE整体治疗 |
| SLE-ITP治疗 | 方案 |
|---|
| 基础 | SLE整体治疗（HCQ+激素） |
| 一线 | 激素（同原发ITP） |
| 二线 | 利妥昔单抗 / MMF / AZA |
| 三线 | TPO-RA |
| 避免 | 脾切除（SLE感染风险极高） |
SLE转化预警：ANA(+) → 10–30%转化率｜补体低｜aPL(+)｜女性>10岁｜多系受累 → 随访至少5年，每6–12月查ANA+补体+aPL
🚨 急诊处理
⚠️ 颅内出血（<1%，致命）
| 项目 | 内容 |
|---|
| 表现 | 头痛+呕吐+意识改变+局灶神经征 |
| 发生率 | 0.1–0.5% |
| 死亡率 | 50%+（未及时处理） |
| 紧急处理 | IVIG 1g/kg + IVMP 30mg/kg + 输注血小板 |
| 检查 | 头颅CT立即 + 神经外科会诊 |
严重黏膜出血处理
| 步骤 | 处理 |
|---|
| 1 | IVIG 1g/kg（快速输注） |
| 2 | IVMP 10–30mg/kg |
| 3 | 血小板输注（大剂量可止血） |
| 4 | 氨甲环酸 10mg/kg IV q8h |
| 5 | rFVIIa（难治性出血） |
🏃 活动限制
| PLT水平 | 限制 |
|---|
| >50 | 正常活动 |
| 30–50 | 避免接触性运动 |
| 10–30 | 限制剧烈活动 |
| <10 | 床上活动为主，避免外伤 |
📅 随访 + 预后
| 阶段 | 频率 | 内容 |
|---|
| 急性期（0–4周） | 每周 | CBC+出血评估 |
| 恢复期（1–3月） | 每2–4周 | CBC |
| 慢性（>12月） | 每1–3月 | CBC+ANA/补体 |
| Evans | 每1–2月 | CBC+Ret+Coombs+LDH |
| SLE-ITP | 按SLE随访 | +血小板监测 |
| 类型 | 缓解率 | 备注 |
|---|
| 急性ITP | 80%（6月内） | 多数不需治疗 |
| 持续性（3–12月） | 50%最终缓解 | 部分进入慢性 |
| 慢性ITP | 20–30%自发缓解 | TPO-RA改变预后 |
| Evans综合征 | <30%持续缓解 | 需长期免疫抑制 |
| SLE-ITP | 随SLE活动 | 取决于SLE控制 |
📚 证据等级
| 治疗 | 证据 | 来源 |
|---|
| 观察等待安全性 | A级 | Intercontinental Study, Blood 2009 |
| IVIG vs 激素 | A级 | SITiP RCT, Lancet 2020 |
| 利妥昔单抗 | B级 | 多项RCT，长期缓解率低 |
| TPO-RA | A级 | PETIT/PETIT2研究（儿童） |
| 脾切除 | B级 | >5岁，ITP>1年，最后手段 |
| 抗D | A级 | 北美常用，中国少用 |
⚠️ 特殊情况
青春期女性/妊娠相关
• 避免TPO-RA（安全性未知）
• 分娩时PLT>50×10⁹/L目标
• 硬膜外麻醉需>80×10⁹/L
新生儿ITP
• 母亲ITP → 5–10%新生儿PLT低
• 发生时间：出生后1–3天
• 治疗：IVIG ± 激素
• ICH风险<1%（PLT<50时需监测）