👤 基本信息
| 患儿 | 张XX，男，6岁8月 |
| 就诊日期 | 2025-01-20（启用TPO-RA） |
| 主诉 | 确诊ITP 14月，血小板持续偏低 |
| 标签 | Romiplostim Eltrombopag TPO-RA |
📝 现病史
14月前确诊ITP，先后使用IVIG（4次）、泼尼松、利妥昔单抗（RTX 375mg/m² ×4周）治疗。IVIG每次有效但2-4周后复发，激素减量后PLT再次下降，RTX短暂有效后3个月复发。目前PLT波动于20-35×10&sup9;/L，间断瘀斑。
既往史：既往体健。 个人史：G1P1，足月顺产，发育正常。 家族史：否认血液病史。 过敏史：否认。
🩺 体格检查
| 生命体征 |
|---|
| T | 36.6°C |
| HR | 86次/分 |
| BP | 95/60 mmHg |
| 体重 | 22 kg |
| 系统查体 |
|---|
| 一般情况 | 神志清，精神可 |
| 皮肤粘膜 | 双下肢少量瘀斑 |
| 淋巴结 | 未触及肿大 |
| 心肺腹 | 未见异常 |
🔬 辅助检查
| 项目 | 结果 | 参考值 | 解读 |
|---|
| PLT | 28×10&sup9;/L | 150-350 | ↓↓ |
| WBC | 7.2×10&sup9;/L | 5-12 | 正常 |
| Hb | 120 g/L | 110-140 | 正常 |
| 肝功能 | 正常 | | Eltrombopag启用前基线 |
| ANA | 阴性 | | 排除继发 |
🔬 TPO-RA机制
Romiplostin：肽类，皮下qw，与c-Mpl非竞争结合。
Eltrombopag：小分子口服qd，结合c-Mpl跨膜区，需空腹。
均→JAK2→STAT5→巨核细胞增殖→PLT释放。
✅ 诊断
诊断：慢性ITP（持续型），一线/二线治疗失败
IVIG依赖 + 激素无效 + RTX短暂有效后复发 → 适合TPO-RA治疗。
💊 治疗方案
| 药物 | 方案 | 目的 |
|---|
| Eltrombopag | 25 mg 口服 每日1次（空腹） | TPO-RA，激活c-Mpl→巨核细胞增殖→增加产板 |
| 监测 | 每周PLT×4周→每2周×4周→每月 | 剂量调整（目标PLT 50-150） |
TPO-RA机制：Romiplostim（肽类，皮下qw）vs Eltrombopag（小分子，口服qd）。均→JAK2→STAT5→巨核细胞→PLT释放。起效1-2周，需持续用药。
📅 随访经过
第2周（2025-02-03）
PLT 56×10&sup9;/L。无新发瘀斑。肝功能正常。
第4周（2025-02-17）
PLT 112×10&sup9;/L。✅ 完全反应 维持25mg/d。
第12周（2025-04-14）
PLT稳定90-130×10&sup9;/L。尝试减量至25mg隔日。
第24周（2025-07-07）
隔日服药PLT 75-95×10&sup9;/L。最低有效剂量维持。肝功能持续正常。
📚 要点总结
① TPO-RA是慢性/难治性ITP的二线首选，反应率70-90%
② Romiplostim（皮下）vs Eltrombopag（口服），根据依从性选择
③ 起效1-2周，需持续用药，停药后多复发
④ Eltrombopag需监测肝功能，限制体力活动预防出血
🔍 疑难剖析与鉴别诊断
① PLT>400K需减量TPO-RA，>600K停药
② TPO-RA无效考虑换药或脾切除
📝 自测题
❓ 题目1
TPO受体激动剂的作用机制和目前可用药物有哪些？
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机制：与c-Mpl（TPO受体）结合→激活JAK2/STAT5、MAPK、PI3K通路→促进巨核细胞增殖分化和血小板生成。注意：TPO-RA不与内源性TPO竞争受体，而是通过不同结合位点激活。目前可用药物：①艾曲波帕（Eltrombopag）—口服，小分子；②罗米司亭（Romiplostim）—皮下注射，肽体；③阿伐曲泊帕（Avatrombopag）—口服，可与食物同服。
❓ 题目2
艾曲波帕需要空腹服用的原因是什么？
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艾曲波帕是多价阳离子螯合剂，可与食物中的多价阳离子（钙、镁、铁、铝等）形成络合物→吸收减少约70%。因此需空腹服用（饭前1小时或饭后2小时），且不能与含钙/镁/铁/铝的制剂（如抗酸药、奶制品、铁剂）同服。阿伐曲泊帕无此限制，可与食物同服。
📖 参考文献
1. Bussel JB, et al. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a TPO-RA for ITP. Br J Haematol. 2018;183(4):553-562. PMID: 30191972
2. Bussel JB, et al. Pediatric Immune Thrombocytopenia. Adv Pediatr. 2024;71(1):123-145. PMID: 38944486